WASHINGTON– EL Administración de Alimentos y Medicamentos está considerando abandonar su estándar de larga data que exige dos estudios rigurosos para obtener la aprobación de nuevos medicamentos, el último cambio de los funcionarios de la administración Trump que se comprometen a acelerar la disponibilidad de ciertos productos médicos.
En el futuro, la “posición predeterminada” de la FDA será exigir sólo un estudio para nuevos medicamentos y otros nuevos productos de salud, dijo el comisionado de la FDA. Dr. Marty Macary y un diputado superior, Dr. Vinay Prasadescribió en una revista de medicina de Nueva Inglaterra pedazo publicado el miércoles.
Este anuncio es el último ejemplo de cómo Makary y su equipo cambiaron la antigua FDA. normas y procedimientos con el objetivo declarado de reducir la burocracia y acelerar la disponibilidad de nuevos medicamentos.
Desde que se unió a la agencia en abril pasado, Makary ha lanzado una serie de directivas que, según él, reducirán las revisiones de la FDA, incluido exigir el uso de inteligencia artificial por parte del personal y proponer revisiones de medicamentos al mes para nuevos medicamentos que sirvan a los “intereses nacionales”.
Esto contrasta con el enfoque más restrictivo de la FDA respecto de otros productos, incluidas las vacunas.
En su artículo publicado el miércoles, Makary y Prasad dicen que eliminar el requisito de dos ensayos refleja avances modernos que han hecho que la investigación de medicamentos sea “cada vez más precisa y científica”.
“En este contexto, confiar excesivamente en dos ensayos ya no tiene sentido”, escriben. “En 2026, existen otras formas poderosas de garantizar que nuestros productos ayuden a las personas a vivir más o mejor que exigir a los fabricantes que los vuelvan a probar. »
Los funcionarios de la FDA predijeron que el cambio conduciría a “una aceleración del desarrollo de fármacos”.
La Dra. Janet Woodcock, ex directora de medicamentos de la FDA, dijo que el cambio tiene sentido y refleja el enfoque de la FDA durante décadas en basarse en un solo ensayo, combinado con evidencia de respaldo, para una variedad de enfermedades potencialmente mortales. incluyendo el cáncer.
“El punto científico se comprende bien: a medida que avanzamos hacia una mejor comprensión de la biología y las enfermedades, no necesitamos realizar dos ensayos todo el tiempo”, dijo Woodcock, quien dirigió el centro farmacéutico de la FDA durante más de 20 años antes de jubilarse en 2024.
El estándar de dos estudios para medicamentos data de principios de la década de 1960, cuando el Congreso aprobó una ley que exigía a la FDA revisar datos de “investigaciones adecuadas y bien controladas” antes de autorizar nuevos medicamentos. Durante décadas, la agencia interpretó que este requisito significaba al menos dos estudios, preferiblemente con un gran número de pacientes y una duración de seguimiento significativa.
La razón por la que se requirió el segundo estudio fue para confirmar que los resultados del primer ensayo no fueron una casualidad y podían reproducirse.
Pero a partir de la década de 1990, la FDA comenzó a aceptar cada vez más estudios individuales para la aprobación de tratamientos para enfermedades raras o mortales que las empresas a menudo tienen dificultades para probar en un gran número de pacientes.
En los últimos cinco años, aproximadamente el 60% de los nuevos medicamentos aprobados cada año lo han sido sobre la base de un único estudio. El cambio refleja leyes aprobadas por el Congreso que ordenaban a los reguladores ser más flexibles al revisar medicamentos para afecciones graves o difíciles de tratar.
Woodcock dijo que la nueva política anunciada el miércoles afectará principalmente a los medicamentos destinados a tratar enfermedades comunes que anteriormente no eran elegibles para estándares de prueba reducidos.
“No serán los cánceres ni las enfermedades raras los que se verán afectados por esto”, subrayó. “La agencia ya los aprobó en un solo ensayo”.
El último enfoque de los líderes de la FDA contrasta con las acciones recientes de la agencia sobre vacunas, terapias genéticas y otros tratamientos.
La semana pasada, la división de vacunas de la FDA, dirigida por Prasad, se negó a aceptar La solicitud de Moderna de una nueva vacuna de ARNm contra la gripe, alegando que su ensayo clínico era insuficiente. Luego el miércoles la agencia curso inversodijo que revisaría la vacuna después de que Moderna aceptara realizar un estudio adicional en adultos mayores.
Por otra parte, Prasad ha rechazado una serie de terapias genéticas experimentales y fármacos biotecnológicos, citando la necesidad de estudios adicionales o pruebas más definitivas. Esta tendencia pesó sobre las acciones de muchas empresas de biotecnología y chocó con las declaraciones públicas de Makary que promovían la velocidad y flexibilidad de las revisiones de la FDA.
Woodcock dijo que la industria farmacéutica tendrá que esperar y ver si cambia el enfoque de la FDA sobre terapias experimentales prometedoras.
“La implementación será clave”, dijo. “Dado que el enfoque de la agencia no está claro y la industria ya está confundida, no creo que esto aporte ninguna información”.
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